- 임상서 기존 ‘액상형’과 동일한 효능과 안전성
- 올해 2월 미국 FDA도 동일한 적응증으로 승인
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 로슈(Roche)는 블록버스터 의약품인 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디(Evrysdi, 성분 리스디플람)’의 정제형(tablet) 제형이 유럽연합집행위원회(EC)로부터 승인받았다고 4일(현지시간) 밝혔다. 이는 올해 2월 미국 식품의약국(FDA)이 동일한 적응증으로 에브리스디 정제형을 승인한 지 약 4개월 만이다.
에브리스디는 SMA 치료를 위한 유일한 ‘비침습적인’ 근본적 치료제로, 현재까지 100개 이상의 국가에서 승인받았다. 에브리스디는 중추신경계(CNS) 전체와 말초 조직에서 ‘SMN 단백질’의 생성을 증가시키고 유지시킴으로써 SMA를 치료하도록 설계됐다.
이번에 유럽에서 승인을 받은 에브바카라 사이트 디시 정제는 5㎎ 용량으로, 환자가 ‘물에 타서 복용’하거나 ‘그대로 삼킬 수 있는’ 형태로 제공된다. 이 치료제는 기존의 ‘액상형’과 동일한 효능과 안전성을 보유하고 있어 환자들에게 더 편리한 치료옵션을 제공할 것으로 회사는 기대하고 있다.
EC는 생체 동등성 시험 결과를 바탕으로 에브바카라 사이트 디시의 정제 제형 승인을 결정했다. 임상 연구 결과 에브바카라 사이트 디시 5㎎ 정제와 기존의 액상형이 ‘바카라 사이트 디시플람’ 성분의 흡수에 있어 동등한 수준을 보였다. 이는 기존에 액상형을 사용하던 환자들과 동일한 효능과 안전성을 기대할 수 있음을 의미한다는 게 로슈의 설명이다.
레비 개러웨이(Levi Garraway) 로슈 최고의학책임자(CMO) 겸 글로벌 제품 개발 총괄은 “에브바카라 사이트 디시 정제 제형은 보다 다면적인 SMA 질환 관리를 위한 이정표”라며 “에브바카라 사이트 디시는 입증된 효과, 안전성 및 편의성을 통해 SMA 환자들의 질병 경과를 크게 개선했다”고 말했다.
한편 바카라 사이트 디시는 중증 진행성 신경근육계 질환으로, 신생아 약 1만명 중 1명꼴로 발생한다. 유전적 요인에 의한 영아 사망의 주요 원인이며, 바카라 사이트 디시는 ‘SMN1(생존 운동 뉴런 1) 유전자’의 돌연변이에 의해 발생하는 것으로 알려져 있다.