- KMT2A 재배열·NPM1 변이 AML 대상 메닌 억제제
- 초기 임상서 완전관해율 최대 60.9%…심장 부작용 없이 안전성 확인
- 거래 금액 비공개…선급금·마일스톤 기반 단계별 대가 포함
[더바이오 성재준 기자] 프랑스 제약사 세르비에(Servier)는 최근 중국 바이오노바파마슈티컬스(BioNova Pharmaceuticals, 이하 바이오노바)와 급성 백혈병(AML) 정밀의약 신약 후보물질인 ‘BN104(개발코드명)’의 전 세계 권리 인수 계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 계약은 혈액암 파이프라인 강화를 위한 전략의 일환이다.
BN104는 현재 임상1·2상 단계에 있는 ‘메닌(Menin) 억제제’ 계열의 후보물질로, KMT2A 유전자 재배열 또는 NPM1 유전자 변이가 있는 에볼루션 바카라 백혈병 환자를 주요 타깃으로 한다. 세르비에는 이 후보물질을 중심으로 2030년까지 정밀의약 분야의 성장을 가속화할 계획이다.
구체적인 계약 조건은 공개되지 않았지만, 바이오노바는 에볼루션 바카라에 대해 업프론트(선급금)와 임상 및 규제 마일스톤(단계별 기술료)에 따른 대가를 받게 된다. 거래는 관례적인 마감 조건 충족 이후 최종 완료될 예정이다.
세르비에는 이번 거래를 통해 재발·불응성 AML뿐만 아니라 에볼루션 바카라 림프구성 백혈병(ALL) 등으로 적응증을 확장할 계획이다. 이를 통해 정밀의료를 기반으로 한 혈액암 치료 영역을 한층 강화한다는 전략이다.
BN104는 바이오노바가 독자 개발한 저분자화합물로, 높은 선택성과 강력한 효능을 바탕으로 차세대 메닌 억제제로 개발 중이다. 지난해 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표된 초기 임상 결과에 따르면, 재발 또는 불응성 에볼루션 바카라 골수성 백혈병(AML) 환자 가운데 KMT2A 재배열 환자군에서 60.9%, NPM1 변이 환자군에서 40%의 완전관해율(CR/CRh)을 보였다.
또 심박수 보정 심전도 간격(QTc) 연장이나 3등급 이상 중증 분화증후군 등 주요 이상반응은 나타나지 않아 안전성 측면에서도 긍정적인 평가를 받았다. QTc 연장은 심장 부작용 위험 증가와 관련이 있어 해당 이상반응이 관찰되지 않았다는 점은 의미 있는 결과로 해석된다.
이러한 임상 성과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)은 2023년 BN104에 대해 희귀의약품 지정(ODD)과 신속심사(Fast Track) 대상을 부여했다. KMT2A 재배열은 전체 급성 골수성 백혈병(AML) 환자의 약 5~10%, NPM1 변이는 약 20~30%에서 나타나는 주요 유전 변이로 알려져 있다. 세르비에에 따르면 이들 변이를 표적으로 하는 치료제는 현재 뚜렷한 치료옵션이 부족해 미충족 의료수요가 높은 분야로 꼽힌다.
클로드 베르트랑(Claude Bertrand) 세르비에 R&D 총괄 부사장은 “BN104는 유전적으로 정의된 에볼루션 바카라 백혈병 환자를 대상으로 하는 정밀치료 전략에 완벽히 부합하는 자산”이라며“세르비에는 이 후보물질을 통해 혈액암 포트폴리오를 더욱 차별화하고 리더십을 강화할 것”이라고 밝혔다.
화 예(Ye Hua) 바이오노바 창립자 겸 최고경영자(CEO)는 “세르비에는 표적항암제 개발과 상업화에 대한 입증된 역량을 가진 최적의 파트너”라며 “에볼루션 바카라의 전 세계 개발 및 환자 접근성을 가속화할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.