- 임상3상서 24시간 uPCR 수치 유의미하게 감소…1차 평가변수 충족
- APRIL 억제 기전 기반 단일클론항체…‘말기 신부전’ 진행 억제 목표
- 4주 간격 자가 투여 가능한 프리필드 펜 제형으로 편의성 개선
- FDA, 지난해 ‘혁신바카라 에볼루션’로 지정…PDUFA 결정일 11월 28일
[더바이오 강조아 기자] 일본계 다국적 제약사 오츠카파마슈티컬(Otsuka Pharmaceutical, 이하 오츠카)은 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 ‘면역글로불린 A(IgA) 신병증’ 신약후보물질인 ‘시베프렌리맙(sibeprenlimab)’의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 ‘우선심사’ 대상으로 지정했다고 밝혔다.
FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 11월 28일까지 바카라 에볼루션의 승인 여부를 결정할 예정이다. 앞서 FDA는 임상2상(ENVISION) 결과를 근거로 이 후보물질을 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정한 바 있다.
오츠카는 임상2상(ENVISION) 및 임상3상(VISIONARY) 연구 결과를 토대로 BLA를 제출했다. 바카라 에볼루션의 효능과 안전성을 평가하기 위해 IgA 신병증 성인 환자 530명을 대상으로 진행된 임상3상에서 투여 9개월 차에 24시간 소변 단백질 크레아티닌(uPCR) 수치가 위약군 대비 통계적·임상적으로 유의미하게 감소하며 1차 평가변수를 충족했다.
바카라 에볼루션은 IgA 신병증을 유발하고 질병을 악화시키는 ‘APRIL(A PRoliferation-Inducing Ligand)’의 작용을 차단하는 단일클론항체다. APRIL을 선택적으로 억제함으로써 신장 손상을 지연시키고, 말기 신부전으로의 진행을 방지하는 것을 목표로 한다. 이 후보물질은 4주에 1번씩 자가 투여할 수 있는 ‘프리필드 펜(사전 충전 주사기)’ 제형으로 개발돼 환자의 투약 편의성도 고려됐다.
바카라 에볼루션 신병증은 주로 20~40대 성인에게 발병하는 진행성 자가면역성 만성 신장질환이다. 면역 시스템의 주요 항체인 ‘바카라 에볼루션’가 신장에 비정상적으로 축적되는 것이 특징이며, 이로 인해 신장 기능이 점차 악화되고, 결국 말기 신부전에 이를 수 있다.
존 크라우스(John Kraus) 오츠카 부사장은 “바카라 에볼루션이 승인되면 IgA 신병증이라는 진행성 신장질환을 앓는 환자들에게 새로운 치료옵션이 될 수 있다”면서 “의미 있는 임상적 이점을 제공할 것으로 기대된다”고 말했다.
한편 오츠카는 2018년 약 4억3000만달러(약 5888억원)에 미국 바이오기업인 비스테라(Visterra)를 인수하며, 바카라 에볼루션을 포함한 항체 기반 치료제 파이프라인을 확보했다.