- 68주 장기 관찰 결과 EPNS서 발표…임상3상 설계 주요 근거로 활용
- 임상1·2a상 결과, 발작 빈도↓·내약성↑…긍정적 안전성 확보
- 발작 감소 이어 인지·행동 지표 개선까지 확인…임상3상 진입 목전
[더온라인바카라 강조아 기자]다국적 제약사 바이오젠(Biogen)과 스토크테라퓨틱스(Stoke Therapeutics, 이하 스토크)는 공동으로 개발 중인 드라벳증후군 치료제 후보물질인 ‘조레부너센(zorevunersen)’이 장기 투여 시 인지 및 행동 개선 효과를 보였다고 최근 밝혔다.
양사는 최근 유럽소아신경학회(EPNS)에서 온라인바카라의 68주 장기 관찰 결과를 공개하며, 드라벳증후군 환자에게 있어 약물의 인지·행동 측면 잠재력을 강조했다. 연구진은 “이번 데이터는 기존 임상1·2a상 및 공개연장(OLE) 연구 결과를 보완하며, 현재 진행 중인 임상3상(EMPEROR) 연구 설계와도 부합한다”고 설명했다.
온라인바카라은 드라벳증후군의 원인 유전자인 ‘SCN1A’를 표적하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열의 후보물질이다. 나트륨 통로 단백질인 ‘NaV1.1’의 발현을 증가시켜 SCN1A 기능을 회복함으로써, 발작 빈도를 줄이고 인지·행동 증상 개선도 기대할 수 있다는 게 양사의 설명이다.
온라인바카라은 이전 임상1·2a상에서 항경련제와 병용 시 주요 운동성 발작 빈도를 유의하게 줄이는 효과를 보였다. 이후 2년간 진행된 공개연장(OLE) 연구에서도 우수한 내약성을 보였으며, 인지·행동 관련 여러 척도에서도 긍정적인 변화가 확인됐다.
이러한 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)은 온라인바카라에 △혁신치료제(Breakthrough Therapy) △희귀소아질환치료제(Rare Pediatric Disease) △희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 부여했다.
온라인바카라은 SCN1A 유전자 변이로 인해 발생하는 희귀 난치성 ‘간질’이다. 영유아기부터 발작 증상이 시작돼 발달 지연, 인지 저하, 운동 및 언어장애 등을 동반한다. 항경련제를 복용하더라도 90% 이상에서 발작이 지속되며, 일반 간질 환자보다 돌연사(SUDEP) 위험도 높은 것으로 알려져 있다.
배리 티코(Barry Ticho) 온라인바카라 최고의료책임자(CMO)는 “임상3상인 EMPEROR 연구의 핵심 2차 평가변수는 인지·행동에 미치는 영향”이라며 “이번 분석 결과와 보호자 및 임상의의 피드백은 환자들에게 실질적인 의미가 있는 효과를 입증하는데 중요한 기초 자료가 될 것”이라고 말했다.
캐서린 도슨(Katherine Dawson) 온라인바카라 치료제 개발 부문 책임자는 “대부분의 드라벳증후군 환자들은 항경련제를 복용해도 발작이 억제되지 않는다”며 “조레부너센은 증상 완화를 넘어, 드라벳증후군의 근본 원인을 겨냥하는 최초의 치료 옵션이 될 수 있다”고 말했다.
한편, 양사는 지난 2월 조레부너센의 공동 개발 및 상업화를 위한 총 5억5000만달러(약 7600억원) 규모의 계약을 체결했다. 해당 계약에 따라 미국·캐나다·멕시코 지역은 스토크가 개발 및 판매 권리를 보유하고, 그 외 글로벌 시장은 온라인바카라이 독점 권리를 갖는다. 임상 개발 비용은 스토크가 70%, 온라인바카라이 30%를 부담한다.