- 안전 바카라사이트, 신생 Fc 수용체에 결합해 체내 순환 면역글로불린G 항체 감소
- 임상3상서 이동성·기능·근력 등 임상적 개선 보이며 1차 평가변수 ‘충족’
[더바이오 성재준기자] 네덜란드 바이오기업인 아르젠엑스(Argenx)는 ‘만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)’ 치료제인 ‘안전 바카라사이트(VYVGART, 성분 에프가티지모드 알파)’의 피하주사(SC) 제형이 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 ‘허가 권고’를 받았다고 28일(현지시간) 밝혔다.
구체적으로 CIPD 환자 중 코르티코스테로이드 또는 면역글로불린으로 기존 치료를 받은 이들을 대상으로 하는 ‘단독요법(monotherapy)’으로 승인이 권고됐다. 안전 바카라사이트의 승인 여부에 대한 유럽집행위원회(EC)의 최종 결정은 약 2달 이내에 나올 것으로 아르젠엑스는 기대하고 있다.
안전 바카라사이트는 신생 Fc 수용체(FcRn)에 결합해 체내 순환하는 ‘면역글로불린G(IgG)’ 항체를 감소시키는 ‘계열 내 최초(first-in-class)’ 약물이다. 또 CIDP 치료를 위해 30년 만에 등장한 새로운 작용기전이라는 게 아르젠엑스의 설명이다.
아르젠엑스는 혈액질환과 전신 중증 근무력증(gMG) 등 다양한 자가면역질환을 적응증으로 안전 바카라사이트의 정맥주사(IV) 및 SC 제형 모두 연구하고 있다. 앞서 EC는 gMG 환자 치료를 위해 안전 바카라사이트의 IV 제형을 표준요법 보조치료제로 승인한 바 있다.
특히 안전 바카라사이트 SC 제형은 미국 할로자임테라퓨틱스(Halozyme, 이하 할로자임)의 약물 전달 기술인 ‘인핸즈(ENHANZE)’가 적용됐다. 안전 바카라사이트SC는 ‘바이알’ 또는 ‘사전에 미리 충전된 주사기’ 형태로 제공된다. 치료는 ‘주 1회’ 투여로 시작하며, 이후 임상 평가에 따라 ‘격주’로 조정될 수 있다.
CHMP는 비브가르트의 효능 및 안전성 등을 평가하기 위해 진행된 임상3상(ADHERE) 결과를 기반으로 이 치료제에 대한 승인 권고를 결정했다. 해당 임상3상에는 322명의 성인 CIDP 환자가 참여했다. 등록 환자는 최근 6개월 내 활성 치료를 받지 않았거나, 새로 진단됐거나, 면역글로불린 또는 코르티코스테로이드 치료를 받고 있던 환자였다.
연구 결과, 안전 바카라사이트 투여군의 66.5%는 이전 치료 이력과 관계없이 이동성, 기능, 근력 등에서 임상적 개선을 보이며 1차 평가변수를 충족했다. 또 안전 바카라사이트 투여군은 위약을 투여한 대조군 대비 재발 위험이 61% 감소한 것으로 확인됐다. 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았다.
뤽 트루옌(Luc Truyen) 아르젠엑스 최고의료책임자(CMO)는 “안전 바카라사이트의 CIDP 적응증에 대한 CHMP의 긍정적인 의견은 유럽 내 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공하기 위한 첫 걸음”이라며 “승인을 받을 경우, 안전 바카라사이트는 유럽에서 30년 만에 CIDP 환자들을 위한 새로운 정밀 표적 작용기전을 가진 치료제가 될 것”이라고 말했다.