- 24주간 위약 대비 통계적으로 유의한 증상 바카라 사이트…2주차부터 효과 확인
- 수면 방해 감소·가려움 완화 등 ‘삶의 질’ 지표서도 긍정적인 결과
- EASL 2025서 구두 발표…FDA·EMA ‘희귀의약품’ 지정 확보
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 글락소스미스클라인(GSK)은 8일(현지시간) 희귀 자가면역성 간질환인 ‘원발성 담즙성 담관염(PBC)’ 환자에서 발생하는 만성 가려움증 치료 후보물질인 ‘리네릭시바트(linerixibat, 개발코드명 GSK2330672)’가 글로벌 임상3상(GLISTEN)에서 유의미한 임상적 개선 효과를 입증했다고 밝혔다.
바카라 사이트는 소장에서 담즙산의 재흡수를 억제하는 ‘회장 나트륨·담즙산 공동수송체(ileal bile acid transporter, IBAT)’ 저해제로, PBC 환자의 주요 증상인 ‘담즙정체성 소양증(cholestatic pruritus)’을 완화하기 위해 개발 중인 경구용(먹는) 신약 후보물질이다. IBAT는 ‘담즙산의 재흡수’를 담당하는 중요한 수송체로, 이 수송체가 억제되면 담즙산이 배변으로 더 많이 배출돼 혈중 콜레스테롤 수치를 낮추는 효과가 있다.
담즙정체성 소양증은 전체 PBC 환자의 최대 90%가 경험하며, 수면 장애와 극심한 피로 그리고 삶의 질 저하 등을 유발해 일부 환자는 간 기능이 정상이더라도 간이식이 필요한 경우도 있다. 현재 이와 관련한 승인 치료제는 없는 상황이다.
GLISTEN 임상은 중등도 이상의 소양증을 가진 PBC 환자 238명을 대상으로 이뤄졌다. 피험자들은 바카라 사이트군 119명과 위약군 119명으로 무작위 배정돼 24주간 하루 1번 약물을 복용했다. 해당 연구는 미국·유럽·중국·일본 등 19개국에서 진행된 최초의 글로벌 PBC 임상시험으로, 바카라 사이트의 효과와 안전성을 평가하는데 초점을 맞췄다.
1차 평가변수인 ‘24주간 월별 최악의 가려움증 점수 변화(WI-NRS)’에서 바카라 사이트는 위약 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 보였다. 바카라 사이트군은 평균 -0.72점의 감소를 나타냈으며, 이 효과는 투약 2주차부터 유의하게 나타나기 시작해 24주간 지속됐다.
바카라 사이트군은 주요 2차 평가변수에서도 긍정적인 결과를 보였다. 가려움으로 인한 수면 방해 정도를 평가한 ‘수면 간섭 점수(NRS)’에서도 위약 대비 통계적으로 유의한 개선이 나타났다. 또 임상적으로 의미 있는 수준(3점 이상)의 가려움 감소를 경험한 환자 비율은 바카라 사이트군이 56%로, 위약군(43%)보다 13%p(포인트) 높았다.
약물의 안전성 프로파일은 기존 연구와 일관됐으며, 가장 흔한 이상반응은 경증의 설사였다. 설사로 인한 투약 중단율은 바카라 사이트군이 4%, 위약군은 1% 미만이었다. 중대한 이상반응은 드물었고, 전반적으로 양호한 안전성이 확인됐다.
이번 임상 결과는 7일부터 10일까지 네덜란드 암스테르담에서 열리는 2025년 유럽간학회(EASL)에서 구두 발표됐다. 연구 책임자인 기디언 허시필드(Gideon Hirschfield) 캐나다 토론토대 교수는 “기존 치료옵션이 제한적인 PBC 환자에게 바카라 사이트는 실질적이고 의미 있는 개선을 제공할 수 있는 새로운 가능성을 제시한다”고 말했다.
현재 바카라 사이트는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정’을 받았지만, 아직 해당 약물을 승인한 국가는 없다. GSK는 이번 GLISTEN 임상 결과를 바탕으로 향후 품목허가 신청을 준비 중이다.