- 낭포성 섬유증(CF) 치료제 ‘트리카프타’·‘알리프트렉’ 성장세 유지
- 비마약성 진통제 ‘저나백스’, 출시 2달 만에 2만건 이상 처방
- ‘카스게비’, 글로벌 승인 확대…90명 이상 세포 채취 완료
- IgAN·T1D 신약 후보물질도 후기 임상 진입…2026년 허가 신청 계획
[더바이오 성재준 기자] 미국 제약사 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, 이하 버텍스)는 올해 1분기 매출이 전년 동기 대비 3% 증가한 27억7000만달러(약 3조9000억원)를 기록했다고 최근 밝혔다. 회사는 낭포성 섬유증(CF) 치료제를 수익 성장의 기반으로 삼고, ‘카스게비(Casgevy, 성분 엑사감글로젠 오토템셀)’, ‘알리프트렉(Alyftrek, 성분 반자카프·테자카프터·듀티바카프터)’, ‘저나백스(Journavx, 성분 수제트리진)’의 매출 확대를 통해 올해 실적 상승을 노린다는 전략이다.
바카라사이트 벳무브의 1분기 매출을 지역별로 살펴보면 미국 매출은 지난해 같은 기간보다 9% 증가한 16억6000만달러(약 2조3000억원)를 기록한 반면, 러시아 시장에서의 지식재산권 침해 문제로 인해 미국 외 지역 매출은 5% 감소한 11억1000만달러(약 1조6000억원)를 나타냈다.
바카라사이트 벳무브에 따르면 주력 제품인 CF치료제 ‘트리카프타(Trikafta, 성분 엘렉사카프토·테자카프토·이바카프토, 유럽 제품명 카프트리오)’의 지속적인 성장과 함께 신규 CF 치료제인 알리프트렉의 미국 출시 효과가 반영됐다.
바카라사이트 벳무브는 CF 제품군의 지속 성장과 저나백스, 카스게비의 실적 기여를 반영해 올해 연간 매출 가이던스(전망치) 하단을 100만달러 상향한 118억5000만달러~120억달러(약 16조6000억~약 16조8000억원)로 제시했다.
바카라사이트 벳무브의 일반기업회계(GAAP) 기준 순이익은 6억4600만달러(약 9000억원)로 전년 동기 11억달러(약 1조5000억원) 대비 크게 감소했다. 이는 제1형 당뇨병 치료제로 개발 중이던 신약 후보물질인 ‘VX-264(이하 개발코드명)’의 임상 중단에 따른 무형자산 손상 3억7900만달러(약 5300억원)가 반영된 결과다. 반면, 비GAAP 기준 순이익은 11억달러로 비교적 안정적인 흐름을 유지했다.
◇신제품 ‘저나백스’ 빠른 시장 침투…2만건 이상 처방
올해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 비마약성 진통제인 저나백스는 3월 미국 출시 이후 빠르게 처방이 확대되고 있다. 버텍스에 따르면, 4월 중순까지 누적 처방 건수는 2만건을 넘어섰으며, 미국 전체 인구 중 9400만명 이상이 보험 적용을 받고 있다. 이 중 약 4200만명은 별도의 보험사 승인 절차 없이 저나백스를 처방받아 사용할 수 있다. 버텍스는 현재 저나백스를 포함한 비마약성 통증 치료제 개발을 전략적인 핵심 분야로 삼고 있으며, 후속 후보물질인 ‘VX-993’도 현재 임상2상을 진행 중이다.
크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 치료제인 카스게비는 겸상적혈구병(SCD)과 수혈 의존 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료제로, 미국·유럽·중동 등 다수 국가에서 승인받았다. 현재까지 65개 이상의 치료센터가 활성화됐으며, 이달 1일까지 약 90명의 환자가 세포 채취를 완료했다. 미국 내 제조 허가 신청도 제출된 상태로, 연내 생산 개시가 목표다.
◇‘알리프트렉’ 유럽 승인도 임박…‘포베타시셉트’·‘지미슬레셀’, 2026년 허가 신청 기대
CF 치료제인 알리프트렉은 미국과 영국에서 ‘6세 이상’ 환자를 대상으로 승인됐으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터 긍정적인 의견을 받아 올해 하반기 중 유럽 승인도 기대되고 있다. 기존 약물인 ‘트리카프타(또는 카프트리오)’는 만 2세 이상으로 적응증이 확대되며, 유럽 내 신규 환자 약 4000명이 치료 대상에 추가됐다.
트리카프타(또는 카프트리오)는 다른 CF 치료제들보다 광범위한 ‘CFTR 변이’를 표적해 해결하는 가장 효과적인 치료제로 알려졌다. 미국 내에서 처방 연령이 지속적으로 확대돼 바카라사이트 벳무브의 매출 성장을 주도했던 품목이다.
바카라사이트 벳무브는 자가면역성 신장질환인 ‘IgA신병증’에 대한 치료제 후보물질인 ‘포베타시셉트(povetacicept)’의 임상3상 중간 분석 코호트 모집을 완료했으며, 2026년 상반기 ‘가속 승인’ 신청을 계획하고 있다.
동시에 제1형 당뇨병(T1D)을 적응증으로 기존 면역억제제를 병용하는 후보물질인 ‘지미슬레셀(zimislecel, 개발코드명 VX-880)’은 2분기 중 임상3상 환자 투약을 마무리하고, 2026년 글로벌 허가 신청에 나설 예정이다. 지미슬레셀은 표준 면역억제제를 병행하는 방식으로, 현재 T1D 환자 중 심각한 저혈당 증상과 저혈당 인식 저하가 있는 환자를 대상으로 1·2·3상 통합 임상이 진행 중이다.
이외에도 바카라사이트 벳무브는 당뇨병성 신경병증(DPN), 근긴장성 이영양증(DM1), 다낭성 신장병(ADPKD) 등 다양한 질환을 대상으로 신약 후보물질을 개발 중이며, 중추신경계를 포함한 여러 영역에서 연구를 활발히 진행하고 있다.