바이엘·子 블루락, iPSC 유래 세포치료제 후보약 메이저 바카라 사이트1·2a상 첫 투여 완료

[더바이오 성재준기자] 다국적 제약사 바이엘(Bayer)과 그 자회사인 블루락테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics, 이하 블루락)는 원발성 광수용체 질환(primary photoreceptor diseases) 치료제 후보물질인 ‘OpCT-001(개발코드명)’에 대한 메이저 바카라 사이트1·2a상(CLARICO) 첫 환자 투여를 완료했다고 8일(현지시간) 밝혔다.

바이엘에 따르면, OpCT-001은 유도만능줄기세포(iPSC)로부터 유래된 세포치료제 후보물질이다. 특히 ‘원발성 광수용체 질환’을 적응증으로 메이저 바카라 사이트에 진입한 최초의 세포치료제 후보물질이다. OpCT-001은 퇴화된 망막세포를 기능적인 세포로 대체함으로써, 환자들의 시력을 회복하는 것을 목표로 설계됐다.

원발성 광수용체 질환은 망막의 광수용체 세포의 구조 및 기능에 영향을 미치며, 소아와 성인 모두에게 되돌릴 수 없는 ‘시력 손실’을 유발한다. 원발성 광수용체 질환에는 ‘망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)’과 ‘추체-간체이영양증(cone-rod dystrophy)’ 등이 포함된다.

바이엘은 OpCT-001의 효과와 안전성 등을 평가하기 위해 원발성 광수용체 질환을 가진 성인 환자 54명을 대상으로 메이저 바카라 사이트1·2a상을 진행하고 있다. 메이저 바카라 사이트1상(Phase 1)에서는 ‘안전성’에 초점을 두고, 용량 증량 파트가 포함됐다. 구체적으로 4개 코호트에서 4단계 용량을 투여할 예정이며, 코호트당 약 3~6명이 배정될 계획이다.

아울러 메이저 바카라 사이트2상(Phase 2)에서는 추가적인 안전성 데이터를 수집할 예정이다. 2개 코호트에 최대 15명의 환자가 등록될 예정이다. 해당 코호트는 메이저 바카라 사이트1상 데이터를 기반으로 선정할 계획이다. 또 OpCT-001이 △시각 기능 △기능적 시력 △다양한 메이저 바카라 사이트 하위 그룹에서의 이식(anatomic engraftment) 지표에 미치는 영향을 평가하도록 설계됐다.

크리스티안 롬멜(Christian Rommel) 바이엘 글로벌 연구개발(R&D) 총괄 부사장은 “우리는 되돌릴 수 없는 시력 손실에 직면한 환자들을 위한 치료옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다”며 “OpCT-001은 원발성 광수용체 질환을 가진 사람들의 시력을 회복할 수 있는 잠재력을 지니고 있다”고 말했다.

한편, 블루락은 OpCT-001 외에도 파킨슨병 치료제 후보물질인 ‘벰다네프로셀(Bemdaneprocel, 개발코드명 BRT-DA01)’을 개발하고 있다. BRT-DA01은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘패스트트랙’으로 지정됐으며, 현재 메이저 바카라 사이트3상(exPDite-2)에서 효과와 안전성 등이 평가되고 있다.