바카라 가상 머니 사이트, ANGPTL3 표적 유전자 편집 후보물질 단일 투여로 LDL 최대 81%↓
- 임상1상 첫 10명 대상 결과…고용량서 ANGPTL3 최대 75% 억제 확인 - 중증 고중성지방혈증 환자, 투약 30일 내 중성지방 82% 감소 - 이형접합 고콜레스테롤혈증 환자, 90일 후 바카라 가상 머니 사이트 81% 감소 사례도
[더바이오 성재준 기자] 스위스 제약사 바카라 가상 머니 사이트테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics, 이하 바카라 가상 머니 사이트)는 최근 ‘ANGPTL3 유전자’를 표적으로 하는 간 유전자 편집 치료제 후보물질 ‘CTX310(개발코드명)’의 초기 임상 결과를 공개했다. 회사는 단일 투여로 중성지방(TG)과 저밀도지단백(LDL) 수치가 각각 최대 82%, 81%까지 감소한 사례가 확인됐다고 밝혔다. 해당 연구 결과는 고위험 심혈관질환 환자에게 적용 가능한 새로운 치료 접근법으로서의 가능성을 보여주며 관심을 끌었다.
이번 연구 결과는 CTX310의 임상1상 연구에 참여한 첫 10명을 대상으로 한 용량 증량(dose escalation) 시험에서 도출됐다. 환자들은 고바카라 가상 머니 사이트혈증, 고중성지방혈증 또는 2가지가 혼재된 이상지질혈증을 앓고 있었다. 초기 두 용량군(0.1, 0.3㎎/㎏)에서는 치료 효과가 제한적이었지만, 세 번째(0.6㎎/㎏)와 네 번째(0.8㎎/㎏) 용량군에서는 ‘ANGPTL3 단백질’이 최대 75%까지 억제되며 뚜렷한 ‘지질 강하 효과’가 확인됐다.
특히 네 번째 용량군에 속한 중증 고중성지방혈증 환자는 기저 수치 1073㎎/dL에서 30일 후 중성지방이 82% 감소했다. 세 번째 용량군의 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자도 기저 바카라 가상 머니 사이트 수치 256㎎/dL에서 90일 후 81% 감소하는 등, 일부 개별 사례에서 뚜렷한 치료 반응이 나타났다는 게 회사의 설명이다.
이상반응 측면에서는 고용량에서도 CTX310의 안전성이 확인됐다. 또 ALT, AST, 빌리루빈, 혈소판 수치 모두에서 임상적으로 유의한 변화는 관찰되지 않았다.
ANGPLT3 유전자는 바카라 가상 머니 사이트 및 TG 수치를 조절하는 단백질을 생성한다. 이 유전자의 기능 상실(loss-of-function) 돌연변이는 바카라 가상 머니 사이트과 TG 수치를 유의미하게 낮추고, ‘동맥경화성 심혈관질환(ASCVD)’ 위험을 줄이는 것으로 알려져 있다.
미국 내 LDL 또는 중성지방 수치가 높거나 2개의 지질 수치 모두 이상이 있는 환자는 4000만명 이상인 것으로 알려졌다. 바카라 가상 머니 사이트는 이 가운데 기존 치료 수단이 부족한 고위험군 환자를 CTX310의 우선 적용 대상으로 설정해 새로운 치료 대안을 제공한다는 전략이다.CTX310은 현재 4개 환자군을 대상으로 용량 증량 시험이 계속 진행 중이다.
회사는 “이번 결과는 자사의 간 표적 리포좀 전달 플랫폼의 유효성을 입증한 중요한 이정표”라며 “올 하반기 학회에서 상세 데이터를 발표할 계획”이라고 밝혔다.
한편 바카라 가상 머니 사이트는 1분기 실적도 함께 공개했다. 1억3600만달러(약 1900억원)의 순손실을 기록했으며, 연구개발(R&D) 비용은 7250만달러(약 1000억원)로 전년 동기 대비 소폭 감소했다. 일반관리(G&A) 비용은 1930만달러(약 270억원)로 전년보다 증가했다. 협력 관련 순비용은 5750만달러(약 800억원)였으며, 같은 기간 현금 및 현금성 자산은 약 18억6000만달러(약 2조6000억원)로 안정적인 재무 구조를 유지하고 있다고 회사는 설명했다.
바카라 가상 머니 사이트는 미국 제약사 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 함께 개발한 바카라 가상 머니 사이트(CRISPR) 유전자 가위 치료제인 ‘카스게비(Casgevy, 성분 엑사감글로젠 오토템셀)’가 현재 미국·유럽·중동 등 7개국에서 승인됐으며, 전 세계 65개 이상의 치료센터에서 약 90명의 환자 세포 채집이 완료됐다고 밝혔다. 회사는 올해 신규 투약 환자 수가 크게 증가할 것으로 기대했다.
바카라 가상 머니 사이트는 이외에도 △LPA 유전자 편집 후보물질인 ‘CTX320’ △CD19를 표적하는 차세대 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 후보물질인 ‘CTX112’ △CD70을 표적하는 ‘CTX131’ △제1형 당뇨병 치료용 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 세포치료제 후보물질인 ‘CTX211’ 등을 임상 또는 전임상 단계에서 개발 중이다. 바카라 가상 머니 사이트는 특히 오는 중반기 자가면역질환 및 혈액암을 대상으로 한 CTX112의 중간 임상 결과를 발표할 예정이다.